Neue Behandlungsoption für seltene Erkrankung TTP
Die thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP) ist lebensbedrohlich und vor allem in der Akutphase schwer behandelbar. Forscher der MedUni Wien haben eine Behandlungsstrategie entwickelt, diese Verklumpungen in den Blutgefäßen zu stoppen.
Die TTP ist eine seltene Erkrankung, die durch einen Enzymmangel verursacht wird. Dieser kann angeboren sein, aber auch als Autoimmunerkrankung erworben werden. Durch die dabei entstehende überschießende Aktivität eines bestimmten Proteins bilden sich mit Blutplättchen angereicherte Blutgerinnsel, wodurch die kleinsten Blutgefäße verstopft werden.
Die TTP ist in der Akutphase lebensbedrohlich. Durch die Verstopfung der Blutgefäße mit Blutgerinnseln, die sich am überaktiven von-Willebrand-Protein ansammeln, kommt es zu gefährlichen Folgeerkrankungen wie Nierenversagen, Schlaganfall oder Herzinfarkt, die tödlich enden können.
Wien führend bei klinischen Erprobung neuer Therapien für TTP
„Ist diese Akutphase, die mit Plasmaaustausch behandelt werden muss, einmal überstanden, lässt sich die Autoimmunerkrankung durch Immunsuppression gut behandeln. Sogar soweit, dass sie wieder ganz verschwinden kann“, erklärt Paul Knöbl von der klinischen Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie der MedUni Wien. Rund zehn bis 20 Prozent der Patientinnen und Patienten überleben die akute Phase dieser Erkrankung jedoch nicht. An der MedUni Wien bzw. im AKH Wien werden jährlich bis zu zehn Patientinnen und Patienten mit TTP behandelt. Die Wiener Mediziner und Wissenschafter gelten als weltweit führend bei der klinischen Erprobung neuer Therapien für diese Erkrankung und haben seit 2009 mehrere klinische Studien zur therapeutischen Hemmung des von-Willebrand-Proteins bei Patienten mit TTP publiziert.
Forscher an der MedUni Wien konnten nun in einer Studie zeigen, dass der Antikörper Caplacizumab die überschießende Aktivität des von-Willebrand-Proteins stoppen und dadurch die lebensbedrohliche Verklumpung der Blutplättchen rascher beheben kann. Damit wäre auch die Akutphase der Erkrankung besser zu behandeln. Das biotechnologisch hergestellte Caplacizumab ist einem Antikörper ähnlich und blockiert ganz gezielt die Wechselwirkung von Plättchen mit dem von-Willebrand-Faktor. Das Medikament wird unter die Haut als Injektion – ähnlich wie bei einer Spritze zur Vorbeugung oder Behandlung von Thrombosen – gegeben und ist mittlerweile als Folge der Studie an der MedUni Wien unter dem Namen Cablivi(R) zugelassen und verfügbar.
„Der Einsatz dieses Arzneimittels könnte in Zukunft auch bei ähnlichen Erkrankungen, die durch überschießende Aktivität des von-Willebrand-Faktors mitverursacht werden, in Frage kommen und eine neue Therapie-Option darstellen“, sagt Bernd Jilma von der Universitätsklinik für Klinische Pharmakologie der MedUni Wien. Ein weiteres Medikament zur Behandlung der angeborenen TTP wird derzeit ebenfalls getestet. Die Studie wurde in dem Magazin „New England Journal of Medicine“ veröffentlicht.
