Der Schweizer Pharmakonzern Roche sieht die Wirksamkeit seines SMA-Mittels Evrysdi (Risdiplam) über ein breites Patientenspektrum auch nach zwei Jahren bestätigt. Am Mittwoch legte der Konzern entsprechende Daten vor, in der Patienten mit der erblichen Muskelerkrankung Spinale Muskelatrophie (SMA) Typ 1, 2 oder 3 im Alter von 6 Monaten bis 60 Jahren behandelt wurden.
Die Daten zeigten, dass Evrysdi die motorischen Funktionen verbesserte oder aufrechterhielt und zu einem raschen Anstieg der SMN-Proteinspiegel führte, der auch nach zweijähriger Behandlung anhielt.
Menschen mit SMA sind den Angaben zufolge nicht in der Lage, genügend SMN-Protein (Survival Motor Neuron) zu produzieren, was zu einer schwächenden und potenziell tödlichen Muskelschwäche führt. Die Studie zeigte, dass Evrysdi nach vierwöchiger Behandlung in allen Patientengruppen zu einem zweifachen Anstieg der mittleren SMN-Proteinwerte gegenüber dem Ausgangswert führte, unabhängig von der vorherigen Behandlung. Die nach vierwöchiger Behandlung erreichten SMN-Proteinspiegel blieben über zwei Jahre lang erhalten.