Seltene Erkrankungen

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Seltene Erkrankungen
  (Update)

Entdeckung

Seltene Krankheit beeinträchtigt Blutbildung und Immunsystem

Gemeinsam mit internationalen Forschern haben Wissenschafterinnen und Wissenschafter der St. Anna Kinderkrebsforschung eine neue, seltene Erkrankung entdeckt, die Blutbildung und Immunsystem beeinträchtigt. In ihrer Publikation in der Fachzeitschrift „Science Immunology“ definierte das Team bisher unbekannte Funktionen des Transkriptionsfaktors namens Helios bei der Immunaktivierung und dem Immungleichgewicht.
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Seltene Erkrankungen: EU-Regelung für Medikamente wird evaluiert

Rund 400.000 Menschen sind in Österreich von einer sogenannten seltenen Erkrankung betroffen, EU-weit sind es 30 Millionen. Die Forschung an Medikamenten für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) ist für Pharmafirmen mit viel Risiko verbunden, hieß es am Mittwoch bei einem Pressegespräch des Verbands der pharmazeutischen Industrie Österreichs. Anreize bietet die Orphan Medicinal Products Regulation in der EU. Diese wird nun 20 Jahre nach der Einführung evaluiert.
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Stem cell scientist sees obligation to face ethical issues

With his brain organoids, Jürgen Knoblich scored a scientific breakthrough. The technology developed in his laboratory in Vienna is used worldwide and enables research into neurological diseases on human tissue. In an interview with "medinlive," the stem cell pioneer outlines the status quo and potential of organoid research and provides insight into the ethical debate.
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Organoide

Stammzellen-Pionier sieht Pflicht, sich ethischen Fragen zu stellen

Mit seinen Gehirn-Organoiden gelang Jürgen Knoblich ein wissenschaftlicher Durchbruch. Die in seinem Labor in Wien entwickelte Technologie wird weltweit angewandt und ermöglicht es, neurologische Krankheiten am menschlichen Gewebe zu erforschen. Im Gespräch mit „medinlive“ schildert der Stammzellen-Pionier den Status quo und Potenzial der Organoid-Forschung und gibt Einblick in die ethische Debatte.
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Personalisierte Medizin

Forscher entwickelten ein Medikament zur Behandlung eines einzigen Patienten

In den USA ist ein Medikament entwickelt worden, um nur eine einzige Patientin zu behandeln. Das Mädchen leidet an einer besonderen Form des Batten-Syndroms. Der Fall verschiebt die Grenzen der personalisierten Therapie und wirft wissenschaftliche, finanzielle und ethische Fragen auf.