Die Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde am Kepler Uniklinikum (KUK) Linz ist eines von fünf europäischen Zentren, die eine neue Therapieform bei Kleinwüchsigkeit bei Achondroplasie testen. In Linz nimmt die zwölfjährige Livia an der Studie teil. Das Mädchen erhält einmal wöchentlich eine Spritze, teilte das KUK in einer Aussendung mit.
In Österreich sind rund 200.000 Menschen kleinwüchsig. Das Spektrum an Ursachen und Ausmaßen von Kleinwuchs sei breit. Achondroplasie ist eine Erbkrankheit, die durch massiven Kleinwuchs geprägt ist: Die übliche Erwachsenengröße liege zwischen 1,20 und 1,40 Meter. "Die Erkrankung geht aber auch mit schwerwiegenden Komplikationen von Nervenbahnen durch knöcherne Engstellen an der Wirbelsäule und am Hinterkopf, ebenso wie mit knöchernen Fehlstellungen einher“, informierte der Vorstand für Kinder- und Jugendheilkunde am KUK, Wolfgang Högler, über das Krankheitsbild.
Seit geraumer Zeit ist ein täglich zu spritzendes Medikament zur Behandlung des Kleinwuchses zugelassen, das auch im KUK verabreicht wird. Jetzt wird eine langwirksamere Alternative mit nur einer Spritze pro Woche getestet. "Mit der neuen Therapie in der nun etablierten Dosierung (Phase-2-Studie) sind im ersten Behandlungsjahr über ein Zentimeter mehr Wachstum als ohne Therapie zu verzeichnen“, so der Mediziner. Im Falle einer Marktzulassung des Präparats könnten sich Betroffene so "311 Spritzen pro Jahr ersparen". Bei frühzeitigem Therapiebeginn wäre "ein guter Zuwachs an Körpergröße im Erwachsenenalter möglich". Zugleich hoffe man auch, dass es mit dem Medikament zu einer Weitung der knöchernen Engstellen während des Wachstums komme. Dazu bedürfe es aber Langzeitstudien.